Все повече и повече се говори за невероятните възможности на генната терапия. Тази сравнително млада техника е използвана от парижки лекари при момче с вродена сърповидно-клетъчна анемия. Списанието «New England Journal of Medicine» информира за успеха на специалистите.
Процедурата е извършена преди 15 месеца на 13-годишно момче със сърповидно-клетъчна анемия. Заради заболяването му е отстранен далакът и двете тазобедрени стави са заменени с изкуствени. Трябваше да се подлага на кръвопреливане всеки месец.
Сърповидноклетъчната анемия е генетично заболяване. Дефектният ген променя формата на червените кръвни клетки (червените кръвни клетки) от кръгла на сърповидна, което ги кара да се слепват и да циркулират в кръвта, причинявайки увреждане на вътрешните органи и тъкани и ги кара да се насищат с кислород. Това води до болка и преждевременна смърт, а също така са необходими животоспасяващи чести кръвопреливания.
Hôpital Necker Enfants Malades в Париж премахна генетичния дефект на момчето, като първо унищожи напълно костния му мозък, където се произвеждат. След това го пресъздадоха от стволовите клетки на момчето, но преди това ги модифицираха генетично в лабораторията. Тази процедура включва въвеждането на правилния ген в тях с помощта на вирус. Костният мозък се е регенерирал, за да произвежда нормални червени кръвни клетки.
Ръководителят на изследването проф. Philippe Leboulch каза пред BBC News, че момчето, което вече е на почти 15 години, се чувства добре и не проявява симптоми на сърповидноклетъчна анемия. Не усеща никакви симптоми и не се налага хоспитализация. Но все още не може да се говори за пълно възстановяване. Ефективността на терапията ще бъде потвърдена от допълнителни изследвания и тестове върху други пациенти.
Д-р Дебора Гил от Оксфордския университет е убедена, че извършената от френски специалисти процедура е голямо постижение и шанс за ефективно лечение на сърповидноклетъчна анемия.